Edición Genética Cura Enfermedad Rara en Bebé
Se ha logrado un avance significativo en la ciencia médica con el tratamiento exitoso de una condición genética rara utilizando una terapia de edición genética personalizada. Este logro innovador, detallado en The New England Journal of Medicine, involucró a un bebé, KJ, nacido con deficiencia de CPS1, una condición con una alta tasa de mortalidad en recién nacidos. El tratamiento aprovechó el poder de la tecnología CRISPR, permitiendo la modificación precisa del ADN del bebé para corregir el defecto genético.
Un Esfuerzo Colaborativo
La intervención exitosa representa la culminación de años de investigación y esfuerzos colaborativos, que abarcan los descubrimientos fundamentales de CRISPR y la secuenciación del genoma. Estos avances permitieron la identificación precisa y la posterior corrección de la mutación genética que causaba la condición de KJ. Este enfoque personalizado muestra el potencial para futuras aplicaciones en el tratamiento de diversos trastornos genéticos, como la anemia de células falciformes y la fibrosis quística.
Implicaciones Futuras
Si bien los medicamentos basados en CRISPR ya han obtenido la aprobación de la FDA para ciertas afecciones, este caso destaca el inmenso potencial para adaptar la edición genética a pacientes individuales. El éxito con KJ abre puertas para explorar el tratamiento de una amplia gama de enfermedades genéticas, ofreciendo un rayo de esperanza para pacientes y familias que luchan contra estas afecciones debilitantes. Este enfoque personalizado representa un cambio de paradigma en la medicina genética, yendo más allá de los tratamientos universales.
1 Imagen del Terapia de Edición Genética:
Fuente: Engadget